\u00a0<\/p>\n
Des chercheurs de l'Universit\u00e9 de Pennsylvanie ont r\u00e9alis\u00e9 le premier pas concret vers une th\u00e9rapie g\u00e9nique qui pourrait pr\u00e9venir les pertes de vision ou m\u00eame restaurer la vision chez des patients atteints de la maladie de Best.<\/p>\n
\u00a0<\/p>\n
Aussi connue sous le nom de dystrophie maculaire vitelliforme, cette maladie h\u00e9r\u00e9ditaire touche une personne sur 10 000. Elle affecte surtout les enfants et les jeunes adultes, et peut causer des pertes consid\u00e9rables de la vision centrale.<\/p>\n
\u00a0<\/p>\n
\u00ab\u00a0La premi\u00e8re \u00e9tape pour \u00e9laborer une th\u00e9rapie g\u00e9nique contre ce genre de maladie est de s'assurer que nous pouvons viser les cellules affect\u00e9es, et c'est ce que notre \u00e9tude a accompli\u00a0\u00bb, explique le chercheur Gustavo Aguirre. Son \u00e9quipe a men\u00e9 des exp\u00e9riences aupr\u00e8s de chiens affect\u00e9s par la r\u00e9tinopathie multifocale canine, qui se rapproche de la maladie de Best.<\/p>\n
\u00a0<\/p>\n
Il s'agissait de livrer dans la r\u00e9tine une copie saine du g\u00e8ne Best1, pour remplacer la copie d\u00e9fectueuse, en utilisant comme vecteur un virus inoffensif. Les chercheurs ont utilis\u00e9 les vecteurs rAAV2\/1 et rAAV2\/2, en les chargeant soit de la version humaine ou de la version canine du g\u00e8ne Best1. Ils ont not\u00e9 que le g\u00e8ne allait au bon endroit et demeurait stable pendant six mois, signe que le traitement aurait un effet \u00e0 long terme.<\/p>\n
\u00a0<\/p>\n
Toutefois, le g\u00e8ne rAAV2\/1 semble avoir endommag\u00e9 les c\u00f4nes, ce qui le disqualifie pour l'instant comme vecteur de livraison. Le virus rAAV2\/2 n'a pas eu cet effet secondaire.\u00a0\u00a0<\/p>\n
<\/p>\n
Source\u00a0:<\/p>\n